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Genethon France

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Avec plus de 240 scientifiques et professionnels, Généthon a pour objectif de mettre au point des thérapies innovantes qui changent la vie des patients souffrant de maladies génétiques rares. www.genethon.fr

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Genethon France @genethonfr.bsky.social · 25/09/2026
@genethonfr.bsky.social is registered to attend @alliancerm.bsky.social #CGMesa26! Can't wait to dive into discussions, network with industry leaders, and explore the latest advancements in #cellandgenetherapy. Let the countdown begin! See you in Phoenix! 🌵🧬 #GeneTherapy #ClinicalTrial
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Genethon France @genethonfr.bsky.social · 23/09/2026
📢 #WMS2026 Sept. 30 🎙️ Oral Session 3 (3:30–4:00 PM) Mario Amendola: CRISPR-based utrophin upregulation for Duchenne muscular dystrophy Vincent Laugel: Long-term Phase 1/2 results of GNT0004 gene therapy 📄 3 posters from @genethonfr.bsky.social (5:15–6:15 PM) #DMD #GeneTherapy
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Genethon France @genethonfr.bsky.social · 23/06/2026
We are pleased to announce that @genethonfr.bsky.social will participate for the first time at the 3rd Hope for Rare Science Conference in Shanghai ! 👉 Full press release : urlr.me/n8XScN #GeneTherapy #RareDiseases #Innovation #Genethon #china #duchenne
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Genethon France @genethonfr.bsky.social · 21/05/2026
📢[PRESS RELEASE] @genethonfr.bsky.social × Ampersand Biomedicines An exclusive partnership to engineer AAV vectors with very high tissue specificity, aiming to enhance the safety and efficacy of gene therapies. 👉 urlr.me/9B3dMJ #GeneTherapy #AAV #Innovation
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Genethon France @genethonfr.bsky.social · 21/05/2026
📢[COMMUNIQUE DE PRESSE] @genethonfr.bsky.social × Ampersand Biomedicines Un partenariat exclusif pour concevoir des vecteurs AAV à très haute spécificité tissulaire, afin de renforcer la sécurité et l’efficacité des thérapies géniques. 👉urlr.me/AhbdXc #GeneTherapy #AAV #Innovation
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Genethon France @genethonfr.bsky.social · 15/05/2026
[#ASGCT2026] – Oral presentations 📌 Join us for @genethon.bsky.social ’s last talks at ASGCT 2026 with: Gérald Perret, Giuseppe Ronzitti and Paola Galbiati Advancing clinical gene therapy for rare diseases. @asgct.bsky.social #GeneTherapy #ClinicalTrials
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Genethon France @genethonfr.bsky.social · 14/05/2026
[#ASGCT2026] - Poster session 🤝👨‍🎓 👩‍🎓Meet Genethon scientists presenting: Estelle Creoff - Poster [ASGCT353] Adrian Westhaus - Poster [ASGCT1167] Isabelle Richard - Poster [ASGCT1489] Youssef Krimi Benchekroun - Poster [ASGCT1891] Rim Harb - Poster [ASGCT2476] @asgct.bsky.social #genetherapy
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Genethon France @genethonfr.bsky.social · 14/05/2026
[#ASGCT2026] – Oral presentation today Isabelle Richard, PhD will share expert insights on: 🧬 Challenges and solutions in the development of gene therapy for muscular dystrophies A key session not to miss. @asgct.bsky.social #GeneTherapy #MuscularDystrophy #DMD
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Genethon France @genethonfr.bsky.social · 13/05/2026
🤝👨‍🎓 👩‍🎓[#ASGCT2026] - Poster session Meet our teams, discover @genethonfr.bsky.social ’s work on genome editing, safety and preclinical models: Lydie Debaize - Poster [ASGCT1193] Jérôme Denard - Poster [ASGCT1220] Badih Salman - Poster [ASGCT870] @asgct.bsky.social #geneediting #genetherapy
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Genethon France @genethonfr.bsky.social · 13/05/2026
[#ASGCT2026] – Oral presentations today 📌Don’t miss oral presentations with Youssef Krimi Benchekroun, Louisa Jauze, Dr. Barry Byrne and Giulia Scalisi. #GeneTherapy #RareDiseases
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Genethon France @genethonfr.bsky.social · 12/05/2026
[#ASGCT2026] – Poster sessions 📌🤝Explore @genethonfr.bsky.social's research in gene therapy and genome editing: Estelle Creoff - Poster [ASGCT355] Philippe Veron - Poster [ASGCT1186] Alexandra Tachtsidi - Poster [ASGCT1368] Rim Harb - Poster [ASGCT1830] Marion Derome - Poster [ASGCT1163]
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Genethon France @genethonfr.bsky.social · 11/05/2026
📢 The 29th Annual #ASGCT2026 Congress kicks off today 11, in Boston, MA! @genethonfr.bsky.social r will present 21 scientific contributions: - 8 oral presentations - 13 posters! urlr.me/FYrAy4 Looking forward to sharing our latest advances in gene therapy! #GeneTherapy
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Genethon France @genethonfr.bsky.social · 07/05/2026
🔬 Evaluating a single treatment across multiple diseases that share a common biological mechanism: a promising “basket” clinical trial approach to accelerate therapeutic innovation. 👉 urls.fr/yjE3ki @afm-telethon.bsky.social @institutdemyologie.bsky.social @i-stem.bsky.social #ClinicalTrials
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Genethon France @genethonfr.bsky.social · 07/05/2026
🔬 Évaluer un même traitement dans plusieurs maladies partageant un mécanisme biologique commun : une approche prometteuse des essais cliniques "basket" pour accélérer l’innovation thérapeutique. 👉 urls.fr/2UPSCc @afm-telethon.bsky.social @institutdemyologie.bsky.social @i-stem.bsky.social
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Genethon France @genethonfr.bsky.social · 05/05/2026
#ASGCT2026 | Genethon au @asgct.bsky.social Efficacy data from 3 gene therapy trials: pivotal GNT0004 (Duchenne), first clinical results of ATA200 (LGMD R5), and first‑in‑patient proof that imlifidase can overcome pre‑existing AAV immunity. 8 talks, 13 posters. See you in Boston ! urlr.me/t9qXkJ
urlr.me
Genethon to Present Efficacy Data from 3 Major Clinical Trials of Its Gene Therapy Products at the 2026 American Society of Gene & Cell Therapy Annual Meeting May 11-15 in Boston, MA
PARIS, FRANCE (May 5, 2026) – Genethon, a unique non-profit gene therapy R&D organization founded by the French Muscular Dystrophy Association (AFM-Telethon), announced today its research and clinical...
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Genethon France @genethonfr.bsky.social · 28/04/2026
⏰ Good morning fellow #CGMED26 attendees! Day 1 of the conference is underway. Don’t miss @genethonfr.bsky.social 's activities presentation by Imen Mestiri, PhD, Business Development Lead, April 29th at 3:45 pm. #GeneTherapy #RareDiseases #BusinessDevelopment #Genother
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Genethon France @genethonfr.bsky.social · 16/03/2026
@genethonfr.bsky.social au #SFTCG2026 : 4 talks & 8 posters au @institutducerveau.bsky.social pour faire avancer des thérapies géniques sûres et efficaces. AAV, CRISPR, modèles précliniques, tolérance immunitaire, production de rAAV… Rencontrez nos équipes ! Programme: www.sftcg.fr/event-progra...
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Genethon France @genethonfr.bsky.social · 16/03/2026
@genethonfr.bsky.social at #SFTCG2026: 4 talks & 8 posters at @institutducerveau.bsky.social advancing safe, effective gene therapies. AAV, CRISPR, new preclinical models, immune tolerance, rAAV manufacturing… Meet our teams! 📄 Full program: www.sftcg.fr/event-progra...
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Genethon France @genethonfr.bsky.social · 16/03/2026
📢 Meet us at Advanced Therapies Conference UK – March 17, 14:55 (Track 7) 🎤 Angela Columbano will share our latest innovations in gene therapy platforms. 🤝 Meet Angela & Imen Mestiri in London to explore partnerships shaping the future of advanced therapies. #GeneTherapy
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Genethon France @genethonfr.bsky.social · 23/02/2026
[INDEX ÉGALITÉ FEMMES-HOMMES] @genethonfr.bsky.social se félicite de nouveau d’avoir obtenu un score 95/100 à l’index égalité femmes-hommes pour l’année 2025. 👉 Pour en savoir: urlr.me/sYSW9V
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Genethon France @genethonfr.bsky.social · 11/02/2026
🔬✨ Aujourd’hui, on célèbre les femmes et les filles de science ! Chez @genethonfr.bsky.social n, elles repoussent les limites de la thérapie génique et font avancer la recherche pour les patients atteints de #maladiesrares. 🔥 Merci pour votre audace, votre talent et votre détermination !
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Genethon France @genethonfr.bsky.social · 11/02/2026
🔬✨ Today, we celebrate women and girls in science! At @genethonfr.bsky.social , women scientists and experts are pushing the boundaries of gene therapy and advancing research for patients living with #rarediseases. 🔥 Thank you for your boldness, commitment, and determination! #WomenInScience
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Genethon France @genethonfr.bsky.social · 14/01/2026
@genethonfr.bsky.social annonce avoir conclu un accord de licence avec AskBio pour le développement d'une thérapie génique pour traiter la maladie de Pompe. 👉 www.genethon.fr/genethon-con... #pompe #partenariat #therapiegenique
genethon.fr
Généthon conclut un accord de licence avec AskBio pour le développement d’une thérapie génique expérimentale pour le traitement de la maladie de Pompe
Généthon, laboratoire leader de la thérapie génique pour les maladies rares, annonce aujourd’hui avoir conclu avec AskBio, société dédiée à la thérapie génique détenue à 100% et gérée de manière indép...
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Genethon France @genethonfr.bsky.social · 14/01/2026
📢 @genethonfr.bsky.social signs licensing agreement with AskBio for the development of a gene therapy for Pompe Disease. 👉Full press release : urlr.me/D7huUr #innovation #licensing #genetherapy #pompe
urlr.me
Genethon Signs Licensing Agreement with AskBio for the Development of an Investigational Gene Therapy for Pompe Disease
Genethon, a leading laboratory in gene therapy for rare diseases, today announced that it has entered into an exclusive, worldwide licensing agreement with AskBio, a gene therapy company wholly owned ...
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Reposted by Genethon France
AFM-Téléthon Presse @afmtelethonpresse.bsky.social · 06/11/2025
⏳Lucie, 20 ans, vit avec une calpaïnopathie, une myopathie des ceintures qui affaiblit progressivement ses muscles. Chez @genethonfr.bsky.social, les chercheurs ont identifié des pistes prometteuses pour cette maladie : il est urgent de les transformer en traitement !
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Reposted by Genethon France
AFM-Téléthon Presse @afmtelethonpresse.bsky.social · 06/11/2025
🌟Paulin, 7 ans, est atteint de la myopathie de Duchenne. Lui et sa famille gardent espoir grâce à de premiers résultats très encourageants d’une thérapie génique menée par @genethonfr.bsky.social dans cette maladie !
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Reposted by Genethon France
AFM-Téléthon Presse @afmtelethonpresse.bsky.social · 06/11/2025
💛 Noé, 4 ans, vit avec une amyotrophie spinale, une maladie neuromusculaire rare et dégénérative. Grâce à un traitement dont la technologie a été conçue à @genethonfr.bsky.social, le laboratoire du Téléthon, Noé a retrouvé des forces !
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Genethon France @genethonfr.bsky.social · 10/10/2025
Une première à l’ESGCT 2025! Une patiente immunisée contre l’AAV8 a reçu notre thérapie génique GNT0003 grâce à un pré-traitement par imlifidase. Une avancée majeure pour les patients jusqu’ici exclus des essais cliniques. urlr.me/gRjHpK @genethonfr.bsky.social
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Genethon France @genethonfr.bsky.social · 09/10/2025
@genethonfr.bsky.social confirms long-term efficacy of its GNT0004 gene therapy for Duchenne muscular dystrophy at @ESGCT & @WorldMuscleSoc - Improved motor function - Slowed disease progression - Sustained reduction in CPK levels - No serious side effects urlr.me/kmfg9M
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Genethon France @genethonfr.bsky.social · 09/10/2025
@genethonfr.bsky.social confirme l’efficacité à long terme de GNT0004 pour traiter la myopathie de Duchenne - Fonctions motrices améliorées - Ralentissement de la progression de la maladie - Taux de CPK réduits durablement - Aucun effet secondaire grave urlr.me/CpYtQe
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Genethon France @genethonfr.bsky.social · 03/10/2025
@genethonfr.bsky.social r is registered to attend @alliancerm.bsky.social #CGMesa25! Can't wait to dive into discussions, network with industry leaders, and explore the latest advancements in #cellandgenetherapy. Let the countdown begin! See you in Phoenix! 🌵 #CGMESA #GeneTherapy #ClinicalTrial
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Genethon France @genethonfr.bsky.social · 01/10/2025
[ESGCT CONGRES] 🎉 Du 7 au 10 octobre, @genethonfr.bsky.social sera à l'honneur lors du congrès #ESGCT2025 à Séville ! 🔬 4 présentations orales, 19 posters – 2 sessions co-présidées. 🌍 Rencontrons-nous! 👉Actualité : urlr.me/aWVrAE #Genethon #DMD #MaladiesRares #Recherche
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Genethon France @genethonfr.bsky.social · 01/10/2025
[ESGCT CONGRESS] 🎉 From Oct 7–10, @genethonfr.bsky.social takes center stage at #ESGCT2025 in Seville! 🔬 4 oral presentations, 19 contributions – 2 co-chaired sessions 🌍 Let’s connect, share & inspire! 👉Read the full news : urlr.me/G9t7mv #Genethon #DMD #RareDiseases #Research
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Genethon France @genethonfr.bsky.social · 07/09/2025
On #WDAD2025, @genethonfr.bsky.social launches the pivotal phase 3 trial of its gene therapy GNT0004 in 🇫🇷 & 🇬🇧. ✅ EMA & MHRA approvals 👦 64 boys (6–10 y/o) 💪 Promising phase 1/2 results A step closer to a best-in-class treatment for #DMD. #GeneTherapy #RareDisease youtu.be/YtTXLbL3cI0?...
youtu.be
GNT0004, a gene therapy which can overturn the Duchenne Muscular Dystrophy
YouTube video by AFM-Téléthon
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Genethon France @genethonfr.bsky.social · 28/07/2025
@genethonfr.bsky.social to launch Phase 3 trials in 🇫🇷 & 🇬🇧 for GNT0004, a low-dose gene therapy for #DMD! ✅ 64 boys (6–10 yrs) ✅ Dose: 3x10¹³ vg/kg ✅ Trial start Aug/Sept ✅ Based on strong Phase 1/2 results A major step forward in gene therapy for DMD 💪 urlr.me/Mr7q6Z #DMD #pivotalphase
urlr.me
Genethon to Launch Pivotal Trial in Europe of GNT0004 a Low-Dose Microdystrophin Gene Therapy for Duchenne Muscular Dystrophy
Phase 3 trial clearance is based on the Phase 1/2 results demonstrating safety and efficacy of the 3×10¹³ vg/kg dose of microdystrophin, which is lower than doses used in other gene therapies for Duch...
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Genethon France @genethonfr.bsky.social · 28/07/2025
🚀 @genethonfr.bsky.social lance la phase pivot de son essai de thérapie génique GNT0004 pour la myopathie de Duchenne ! ✅Autorisations 🇫🇷 ANSM (EMA) & 🇬🇧MHRA ✅ 64 enfants inclus ✅ Dose efficace : 3x10¹³ vg/kg 📅Inclusions dès août/septembre urlr.me/sQejEB #Duchenne
urlr.me
Généthon annonce le démarrage en Europe de la phase pivot de son essai clinique pour son produit de thérapie génique GNT0004 pour le traitement de la myopathie de Duchenne
Évry-Courcouronnes, le 28 juillet 2025 – Généthon, pionnier et leader de la recherche et du développement en thérapie génique pour les maladies génétiques rares, se réjouit d’avoir obtenu les autorisa...
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Genethon France @genethonfr.bsky.social · 21/06/2025
🌻 International #CriglerNajjar Day Every day, 10–12h of #phototherapy to survive. 💙 In 2023, first results in @nejm.org confirmed the effectiveness of this innovative #treatment. 👉 Pivotal phase ongoing, now open to children from age 10. 📎 urlr.me/Mj9fNY
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Genethon France @genethonfr.bsky.social · 21/06/2025
🌻 💙 Journée internationale #Crigler-Najjar Chaque jour, #photothérapie 10–12h pour survivre. 💙En 2023, les 1ers résultats dans le New England Journal of Medicine ont confirmé l’efficacité de ce #traitement innovant. 👉 Phase pivotale en cours, ouverte aux enfants dès 10 ans. 📎https://urlz.fr/nfgw
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Genethon France @genethonfr.bsky.social · 17/05/2025
📢 @genethonfr.bsky.social unveiled the 2-year follow-up data of GNT0004 gene therapy trial for #Duchenne Muscular Dystrophy at the @asgct.bsky.social in New Orleans. #ASGCT2025 🔗urlr.me/DsNnHY
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Genethon France @genethonfr.bsky.social · 17/05/2025
BREAKING NEWS 📢@genethonfr.bsky.social a dévoilé aujourd’hui, à #ASGCT2025, les résultats jusqu’à 2 ans de suivi de l’essai clinique de thérapie génique GNT0004 pour la myopathie de #Duchenne. @asgct.bsky.social 🔗urlr.me/PM6jvR
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Genethon France @genethonfr.bsky.social · 17/05/2025
[#ASGCT2025] 📌Today, Saturday May 17, Sonia Albini and Arnaud Valent will be giving oral presentations! Don’t miss their talks on this final day of #ASGCT2025. #GeneTherapy #RareDiseases #AAV #muscle #ClinicalTrial #DMD
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Genethon France @genethonfr.bsky.social · 16/05/2025
🔬 La banque d’ADN de @genethonfr.bsky.social , première banque européenne pour les maladies génétiques, a été un partenaire clé dans l’essai clinique européen #MIROCALS pour le traitement de la Sclérose Latérale Amyotrophique (SLA). 🔗 urlr.me/Tbmyr4
urlr.me
Nouvelles avancées dans le traitement de la SLA : la banque d'ADN de Généthon impliquée dans l’essai MIROCALS
Les résultats prometteurs de l’essai clinique européen MIROCALS (Modifying Immune Responses and Outcomes in ALS) ont été publiés dans le journal The Lancet, ouvrant de nouvelles perspectives pour le t...
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Genethon France @genethonfr.bsky.social · 16/05/2025
📢 Rendez-vous le 11 juin 2025 pour assister au GenoTher Summit, un évènement international incontournable pour façonner l'avenir de la thérapie génique ! 🎟️ Entrée gratuite – Inscription obligatoire sur Eventbrite www.eventbrite.com/e/genother-s...
eventbrite.com
GenoTher Summit 2025: Shaping the Future of Gene Therapy
A must-attend gene therapy event bringing together top experts, groundbreaking science, and unveiling GenoTher as a key player in the field
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Genethon France @genethonfr.bsky.social · 15/05/2025
[#ASGCT2025] 📌Today, Thursday May 15, don’t miss oral presentations by Isabelle Richard and Maëlle Ralu! 🤝Come and chat with Sonia Albini at her poster [AMA574]. #GeneTherapy #RareDiseases #AAV #muscle #GeneEditing #Organoid
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Genethon France @genethonfr.bsky.social · 14/05/2025
[#ASGCT2025] 📌Today, Wednesday May 14 don’t miss Jeanette Zanker’s, oral presentation! 🤝Meet our team at the poster sessions: Marine Laurent Poster [AMA385], Arnaud Valent Poster [AMA706] Franck Gaston Poster [AMA1135] Christian Leborgne [AMA1138] #GeneEditing #DMD #DSP
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Genethon France @genethonfr.bsky.social · 13/05/2025
[#ASGCT2025] 📌On Tuesday, May 13 Ana Buj-Bello, MD, PhD, from @genethonfr.bsky.social, will co-chair ”The Advances in Gene Therapy of Neurological Diseases in Small Animal Models” session. 🤝 The opportunity to connect Jeanette Zanker Poster [AMA1431] and Giuseppe Ronzitti Poster [AMA1509].
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Genethon France @genethonfr.bsky.social · 13/05/2025
📢 [Scientific Meeting] The 28th Annual #ASGCT2025 Meeting begins Tuesday 13, May 13, in New-Orleans, LA! @genethonfr.bsky.social ’s research will be featured in five oral presentations and seven posters! lnkd.in/edAAJpEN Looking forward to sharing our latest advances in gene therapy! #GeneTherapy
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Genethon France @genethonfr.bsky.social · 16/04/2025
⏰ Good morning fellow #CGMED25 attendees! Day 2 of the conference is underway. Don’t miss @genethonfr.bsky.social 's activities presentation by Angela Columbano, PhD, Head Business Development and Partnership, April 16th at 3.45pm #GeneTherapy #RareDiseases #BusinessDevelopment #Genother
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Genethon France @genethonfr.bsky.social · 20/03/2025
📢We are pleased to announce, together with I-Stem and @institutdemyologie.bsky.social, the publication of the results using two molecules as potential therapeutic approaches for treating a form of LGMD-R2 in the British Journal of Pharmacology on March 19th. 👉https://urlr.me/bPzaFC #RareDisease
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Genethon France @genethonfr.bsky.social · 20/03/2025
📢Nous annonçons avec I-Stem et l’ @institutdemyologie.bsky.social la publication dans le British Journal of Pharmacology du 19 Mars, de résultats préliminaires sur l’utilisation de deux molécules comme potentielles approches pour traiter une forme de myopathie des ceintures (LGMD-R2). urlr.me/fSyYQM
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